关于Clementia pharmaceuticals inc.
Clementia Pharmaceuticals Inc.：一家领先的生物制药公司
Clementia Pharmaceuticals Inc. 是一家生物制药公司，专门开发罕见骨病的治疗方法。公司成立于2010年，总部位于加拿大蒙特利尔。 Clementia 的使命是通过开发创新疗法来解决未满足的医疗需求，从而改善罕见骨病患者的生活。
Clementia 的旗舰候选产品 palovarotene 是一种小分子药物，在治疗进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 和多发性骨软骨瘤 (MO) 的临床试验中显示出可喜的结果。 FOP 是一种极其罕见的遗传病，其特征是在骨骼外形成异位骨，可导致严重残疾和过早死亡。 MO 是另一种罕见的遗传疾病，会导致良性肿瘤在骨骼上生长。
Palovarotene 通过抑制视黄酸受体 γ (RARγ) 起作用，RARγ 是一种参与骨形成和炎症的蛋白质。通过阻断 RARγ 信号，palovarotene 可以防止异常骨骼生长并减少与 FOP 和 MO 相关的炎症。
2018 年，Clementia 宣布了其在 FOP 患者中进行的 palovarotene 2 期临床试验的积极结果。该研究表明，在六个月的时间内，与安慰剂相比，palovarotene 显着减少了新的异位骨化 (HO) 病变。 HO 病变是 FOP 的标志之一，可导致关节僵硬、不能活动和呼吸衰竭。
基于这些结果，Clementia 计划在 FOP 和 MO 患者中启动 palovarotene 的 3 期临床试验。该公司还获得了美国食品和药物管理局 (FDA) 对这两种适应症的 palovarotene 的孤儿药物指定。
除了其主要候选产品外，Clementia 还有其他几个专注于罕见骨病的项目，如低磷酸酯酶症 (HPP)、成骨不全症 (OI)、软骨发育不全 (ACH) 等。
HPP 是另一种极为罕见的遗传病，其特征是碱性磷酸酶活性水平低或缺乏，导致骨骼矿化受损，导致骨骼异常，如佝偻病或骨软化症，可能导致早年骨折或畸形。
OI 也称为脆骨病，影响胶原蛋白的生成，导致骨骼脆弱，容易骨折。
由于影响 FGFR3 基因的突变导致四肢比正常身高的人短，ACH 会导致侏儒症。
除了研究计划外，Clementia 还与其他生物技术公司建立了合作伙伴关系，例如 BioMarin Pharmaceuticals Inc.、Alexion Pharmaceuticals Inc. 等，这些公司有着相似的目标，即通过创新疗法改善患者的治疗效果。
结论
Clementia Pharmaceuticals Inc. 致力于通过创新疗法改善患者预后，使其成为领先的生物制药公司之一，专注于治疗罕见骨病，如进行性骨化性纤维发育不良 (FOP)、多发性骨软骨瘤 (MO)、低磷酸酯酶症 (HPP)、成骨不全症 ( OI），软骨发育不全（ACH）。凭借其旗舰产品候选 Paloveratone 在临床试验中显示出令人鼓舞的结果，Clementias 的未来看起来一片光明，因为它继续努力不让任何患者掉队，同时解决这个利基市场领域未满足的医疗需求。
已翻译
clementiapharma.com
